[세계뉴스 = 차성민 기자] 식품의약품안전처가 알파-만노사이드축적증 환자를 위한 수입 희귀의약품 '람제데주10밀리그램(벨마나제알파)'을 12일 공식 허가했다. 이는 해당 질환의 비중추신경계 증상 치료를 목적으로 한다.

알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소의 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적되면서 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다.

이번에 승인된 람제데주는 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 환자에서 부족한 효소를 보충하여 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화하는 역할을 한다.

기존에는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었다. 이번 식약처의 허가는 이러한 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대되며, 희귀질환 환자들에게 희망의 빛을 비추는 중요한 전환점이 될 전망이다.

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